Fra: NEM

Til: Olav Dahl, 26.4.00

 

Vi viser til ditt brev av 8.11.99 til Hans Cato Guldberg, NEM, om det ovennevnte. Komiteen tok i sitt møte den 21. mars opp spørsmålet på nytt.

En av konklusjonene i NEMs uttalelse fra 1997 var at det ikke er tilrådelig å gjennomføre randomiserte forsøk med kritisk syke pasienter.

Hovedbegrunnelsen for NEM sitt standpunkt den gang var at slike forsøk kunne frata alvorlig syke (i kontrollgruppen) en behandlingsform som kunne ha en viss virkning. NEM anså det å hindre alvorlig syke pasienter et tilbud om en mulig effektiv eksperimentell behandlingsform, ved at de havnet i kontrollgruppen, som så tungtveiende at konklusjonen ble at NEM anså det ikke tilrådelig å inkludere alvorlig syke i randomiserte forsøk.

Når nå NEM revurderer sin uttalelse fra 1997 skyldes det to forhold. For det første ser komiteen i ettertid at de trodde at høydosebehandling var en mer etablert behandlingsform enn det den i realiteten var. Det er med en viss ironi at komiteen har måttet stadfeste at den eneste studien som de støttet seg på i 1997 av Werner Bezwoda ble avslørt som forskningsfusk. I det siste nummer av New England Journal of Medicine for 13. april konkluderer Stadtmauer og kolleger med at høydosebehandling med autolog stamcellestøtte ikke forbedrer overlevelse for kvinner med metastatisk brystkreft.

Det andre forholdet er det prinsipielle spørsmålet om bruk av kontrollgrupper ved forskning på alvorlig syke. Vi setter stor pris på dine innvendinger mot vår uttalelse fra 1997 og for å ha gitt oss muligheten til å revurdere berettigelsen av å benytte randomiserte kliniske forsøk med alvorlig syke pasienter. I de tilfeller hvor det ikke finnes etablert behandling, mener denne komiteen at det er svært viktig at det gjøres bruk av randomiserte kliniske forsøk. Det er ikke noe prinsipielt i veien for at også svært alvorlig syke kan inkluderes i slike studier. Det er den eneste måten man kan avklare om en eksperimentell behandlingsform kan være virkningsfull. Hvilke krav som skal stilles til hva som kan karakteriseres som etablert (og således dokumentert effektiv) behandling er et åpent og vanskelig vurderingstema. Er for eksempel et resultatet som viser to måneders lenger overlevelse i behandlingsgruppen "effektivt"? Uavhengig av hva man legger til grunn for karakteren "effektiv", vil resultater fra randomiserte forsøk i hvert fall føre til at behandlingsformer som ikke viser noen nytte – og som i tillegg kan ha alvorlige bivirkninger og negative følger for livskvalitet – ikke lenger blir tilbudt, heller ikke som siste utvei. Komiteen innser at uten randomiserte forsøk ved høydosebehandling kunne man risikere at mange pasienter ble overbehandlet til ingen nytte og med dårligere livskvalitet over lang tid.

Samtidig vil vi trekke frem enkelte andre forhold som er av betydning når det gjelder forskning der alvorlig eller terminalt syke pasienter inngår. Alvorlig eller terminalt syke pasienter er spesielt sårbare. Deres samtykke til å delta i randomiserte studier kan være motivert i et desperat håp om helbredelse. Dette kan føre til at slike pasienter ignorerer omkostninger ved å ta del i studien. Det bør derfor settes særlige krav til informasjonsprosedyrer i slike studier. Dessuten stiller slike prosjekt spesielle forskningsetiske krav. Forsøkspersonenes motiver for å samtykke, mulige fornektelse av risiki og mulig forringelse av livskvalitet må trekkes inn i vurderingene. Likeledes bør slike prosjekt monitoreres nøye, slik at studiene ikke pågår utover den tid som er strengt nødvendig for å få dokumentert effekt (evt. skader eller manglende effekt) av den nye behandlingen som utprøves. Det må erkjennes at de mange vanskelige avveininger som aktualiseres når det gjelder randomiserte studier på alvorlig eller terminalt syke pasienter, gjør at slike prosjekt må underkastes en særlig grundig vurdering.