OPPDATERING: Artikkelen omtalt under har fått kritikk etter publiseringen, på bakgrunn av enkelte av konklusjonene. Derfor har Nature publisert en såkalt editorial note om at artikkelen nå undersøkes nærmere. 

En forskergruppe ved universitetet i Oregon, USA har gjort tilsynelatende store fremskritt i bruken av CRISPR/CAS-9 – en metode for endring av gener.

Teamet, ledet av reproduksjonsbiolog Shoukhrat Mitalipov, skal ha klart å fjerne en bestemt mutasjon i et gen hos 42 av 58 menneskeembryoer (den tidligste utviklingsfasen av det som senere blir et foster). Mutasjonen fører til fortykket hjertemuskel, som igjen kan forårsake hjertestans og plutselig død. Funnene ble publisert i tidsskriftet Nature forrige uke. 

– Ble forferdet

Slike metoder for endring av gener har vært meget omdiskuterte, fordi endringene er arvelige. De får konsekvenser for fremtidige generasjoner.

Det er bare to år siden kinesiske forskere publiserte den første studien om bruk av CRISPR for å endre gener i menneskeembyoer. Ifølge forskerne selv avslo både Nature og Science tilbud om å publisere studien den gang, blant annet med henvisning til etiske motforestillinger mot forskningen.

Ingen av tidsskriftene har bekreftet dette, ettersom de anser vurderingene sine som konfidensielle. Men de slo likevel fast at forskningsfeltet volder utfordringer:

«Vi mener sterkt at potensialet for genomredigering må ses i lys av samfunnets moralske normer og at veien videre må utvikles gjennom en prosess med konsensusbygging» uttalte Science.

Når Nature nå velger å publisere en studie om gen-redigering av menneskeembryoer, sender det et tydelig signal.

– Det er bare litt over to år siden en hel verden ble forferdet over at kinesiske forskere hadde forsøkt å endre gener i menneskeembryoer for første gang, og det var da bred enighet om at å lage slike arvelige endringer noe vi ikke bør gjøre. Det er derfor svært interessant å se hvor mye holdningene har endret seg på kort tid, sier Sigrid Bratlie i Bioteknologirådet til NRK.

Bratlie viser til en omfattende rapport fra National Academies of Science, Engineering, and Medicine i USA utgitt i februar.

Rapporten er nettopp et svar på Science' ønske om bred konsensusbygging. Den er skrevet av en komité med uavhengige eksperter fra ulike fagfelt og bygger på et internasjonalt toppmøte i desember 2015.

Komiteen konkluderer med at det bør være tillatt å bruke CRISPR eller tilsvarende metoder, også for å endre genene til et foster som skal bæres fram. Men dette er kun under visse forutsetninger: Teknikken bør bare brukes ved alvorlige medisinske tilstander der det ikke finnes andre behandlingsmuligheter, man bør legge til rette for internasjonalt samarbeid, streng regulering og langsiktig oppfølging av barn med redigerte gener. Og enn så lenge har forskningen på feltet kommet altfor kort til at metodene kan godkjennes i kliniske forsøk, sier rapporten.

Men mye har altså skjedd på et halvt år.

Fant ingen uønskede mutasjoner

CRISPR/CAS-9 innebærer å bruke spesielle molekyler til å finne og bytte ut eller «slå av» en utvalgt del av DNAet i en celle (for en grundigere innføring i metoden, se forskning.no). Når metoden fungerer som den skal, kan man for eksempel klare å fjerne en sykdomsfremkallende mutasjon i et embryo. I teorien kan man dermed bruke metoden i forkant av kunstig befruktning og fjerne gener for arvelige sykdommer som sigdcelleanemi og cystisk fibrose.

Et problem har imidlertid vært at redigerings-molekylene skaper flere endringer enn ønskelig, noe som blant annet kan forårsake kreft. I tillegg kan gen-redigeringen bli ufullstendig, slik at noen celler i embryoet forblir uforandret. Det kalles mosaikk, og innebærer her at sykdomsfaren fortsatt er tilstede.

En tredje utfordring er at metoden i mange tilfeller rett og slett ikke fungerer.

Mitalipovs team skal ha gjennomført teknikken på en annen måte enn tidligere forskergrupper. De har ikke funnet noen uønskede mutasjoner i embryoene, og kun ett embryo inneholdt mosiakk-gener, skriver de. I tillegg er suksessraten deres høy – 72 prosent av embryoene fikk den ønskede endringen.

Andre forskere på feltet sier til Nature at de anser resultatene som lovende, men de understreker at uønskede endringer kan være til stede selv om de så langt ikke er funnet.

Ikke lov i Norge

I Norge er det verken lov å befrukte egg utelukkende for å forske på dem, å forske på genmodifiserte embryoer eller å bruke embryoer til assistert befruktning etter at det er forsket på dem, skriver Bioteknologirådet. Andre land, som Sverige, tillater genmodifisering av embryoer for forskning, men også her er det forbudt å bruke genmodifiserte embryoer til å starte en graviditet.